다이이찌산쿄

2026-01-27

 

한국다이이찌산쿄㈜ ‘반플리타^®’, 새로 진단된 FLT3-ITD 변이 양성 급성 골수성 백혈병 치료제로 국내 허가

 

 

- 새로 진단받은 FLT3-ITD 변이 양성 AML 성인 환자 대상 유도·공고 병용요법 및 공고요법 후 유지 단독요법으로 승인

- 예후가 불량한 FLT3-ITD변이를 표적으로 하는 경구용 치료제

- QuANTUM-First 연구 결과, FLT3-ITD 변이 양성 AML 환자에서 표준 항암화학요법과 병용 시 표준 항암화학요법 단독군 대비 사망 위험 22% 감소 확인

 

[2026년 1월 27일] 한국다이이찌산쿄 주식회사(대표이사 사장 김정태)는 자사의 급성 골수성 백혈병(acute myeloid leukemia, 이하 AML) 표적치료제 반플리타^®(성분명: 퀴자티닙)가 지난 26일 식품의약품안전처(이하 식약처)로부터 품목 허가를 획득했다고 밝혔다.

 

이번 허가로 반플리타^®는 FLT3-ITD 변이 양성인 새로 진단받은 급성 골수성 백혈병 성인 환자의 표준 시타라빈 및 안트라사이클린 유도요법과 표준 시타라빈 공고요법과의 병용 및 공고요법 후 단독 유지요법으로 사용이 가능해졌다.

 

AML은 전 세계 전체 백혈병 사례의 23.1%를 차지하며, 국내에서는 매년 약 2,000명의 성인이 AML로 진단받고 있다. AML에서는 FLT3 돌연변이가 가장 흔하게 보고되며, 새로 진단된 AML 환자의 약 25%가 FLT3-ITD 환자이다. FLT3-ITD 변이는 질환 부담을 높이고 전체 생존기간을 단축시키는 등의 불량한 예후와 관련되어 있는 것으로 알려져 있다.

 

대한혈액학회 급성골수성백혈병/골수형성이상증후군 연구회 조병식 위원장(서울성모병원 혈액내과)은 “FLT3-ITD 변이 양성 AML은 예후가 불량한 아형으로, 5년 전체생존율은 변이 부담이 낮은 환자군에서 약 31%, 변이 부담이 높은 환자군에서는 15% 수준에 불과한 것으로 보고된다”며, “반플리타^®는 FLT3-ITD 변이를 선택적으로 표적하는 기전을 통해, 새로 진단된FLT3-ITD 변이 양성 AML 환자에서 표준 화학요법에 추가해 유도ž공고요법 후 유지요법으로 지속 투여했을 때 완전 관해 기간과 전체 생존기간을 연장시키는 것으로 확인됐다. 이에 따라 국내 FLT3-ITD 변이 AML 치료 전략에 중요한 변화를 가져올 것으로 기대된다”고 전했다.

 

반플리타^®의 효과와 안전성은 새롭게 진단된 FLT3-ITD 변이 양성 AML 환자 539명을 대상으로 진행된 무작위, 이중 눈가림, 위약 대조, 3상 임상시험인 QuANTUM-First 연구를 통해 5년 이상 장기간에 걸쳐 평가되었다. 연구에 참여한 환자들은 동종 조혈모세포 이식 여부와 관계없이 유도·공고 병용요법에 이어 최대 3년간 유지 단독요법을 받았다.

 

연구 결과, 반플리타^® 투여군에서 위약군 대비 사망 위험이 22% 감소한 것으로 나타났다(HR = 0.78 [95% CI: 0.62-0.98; p=0.032]). 추적관찰 기간 중앙값 39.2개월 시점에서 확인된 반플리타^® 투여군의 전체 생존기간 중앙값(mOS)은 31.9개월(n=268; 95% CI: 21.0–NE)로, 위약군 15.1개월(n=271; 95% CI: 13.2–26.2) 대비 연장되었다. 반플리타^®의 이상반응 발생률은 위약군과 유사한 수준이었으며, 가장 흔하게(≥10%) 발생한 3등급 또는 4등급 치료 관련 이상반응은 발열성 호중구감소증, 호중구감소증, 저칼륨혈증, 폐렴 등이었다.

 

한국다이이찌산쿄 김정태 대표이사는 “이번 반플리타^®의 허가를 통해 예후가 불량한 FLT3-ITD 변이 양성 AML 환자들에게 새로운 1차 치료 옵션을 제공할 수 있게 되어 매우 기쁘게 생각한다”며, “고형암에 이어 혈액암 분야에서도 치료 성과를 개선할 수 있는 의약품을 국내에 선보이게 된 만큼, 앞으로도 더 많은 국내 환자들의 치료 접근성 확대를 위해 의미 있는 진전을 이루어 나가겠다”고 말했다.

 

한편, 반플리타^®는 현재 미국과 유럽, 일본 등에서 허가되었으며, 2026년 상반기 중 국내에 출시될 예정이다.

 

 

Abbreviation

 

ž   FLT3: FMS (feline McDonough sarcoma)–like tyrosine kinase 3

ž   ITD: internal tandem duplication

ž   HR: Hazard Ratio

ž   CI: Confidence Interval

ž   mOS: median Overall Survival

ž   CR: Complete remission

ž   CRc: Composite complete remission

ž   NE: Not Estimable

 

 

1. 식품의약품안전처, 반플리타^®정 17.7 mg, 26.5 mg (퀴자티닙염산염) 허가사항, 개정년월일 2026.01.26

2. Erba, Harry P., et al. "Quizartinib plus chemotherapy in newly diagnosed patients with FLT3-internal-tandem-duplication-positive acute myeloid leukaemia (QuANTUM-First): a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial." The Lancet 401.10388 (2023): 1571-1583.

3. Chaurasiya, Prem S., et al. "Prevalence of acute myeloid leukemia and its associated risk factors at a tertiary care center: a retrospective cross-sectional study." Annals of Medicine and Surgery 85.10 (2023): 4794-4798.

4. 정준원, 민유홍. "성인 급성골수성백혈병 치료 전략의 새로운 변화." 대한의사협회지 66.4 (2023): 234-244.

5. Daver, Naval, et al. "Targeting FLT3 mutations in AML: review of current knowledge and evidence." Leukemia 33.2 (2019): 299-312.

6. Gale, Rosemary E et al. “The impact of FLT3 internal tandem duplication mutant level, number, size, and interaction with NPM1 mutations in a large cohort of young adult patients with acute myeloid leukemia.” Blood vol. 111,5 (2008): 2776-84. doi:10.1182/blood-2007-08-109090

7. ClinicalTrials.gov. Study Record of Quizartinib With Standard of Care Chemotherapy and as Continuation Therapy in Patients With Newly Diagnosed FLT3-ITD (+) Acute Myeloid Leukemia (AML) (QuANTUM-First). NCT02668653. Accessed at https://clinicaltrials.gov/study/NCT02668653#study-overview

8. Daiichi Sankyo Global Press Release. VANFLYTA® First FLT3 Inhibitor Approved in the U.S. Specifically for Patients with Newly Diagnosed FLT3-ITD Positive AML. July 20, 2023

9. Daiichi Sankyo Global Press Release. VANFLYTA® First FLT3 Inhibitor Approved in Japan for Patients with Newly Diagnosed FLT3-ITD Positive AML. July 20, 2023

10. Daiichi Sankyo Global Press Release. VANFLYTA® Approved in the EU as the First FLT3 Inhibitor Specifically for Patients with Newly Diagnosed FLT3-ITD Positive AML. November 09, 2023

11. International Agency for Research on Cancer (IARC). Global Cancer Observatory (GLOBOCAN): World Fact Sheet. 2022.

12. Gordon, Jaymeson, et al. "Non-canonical FLT3 alterations reveal novel germline FLT3 variants leading to somatic gene rescue mutations." Blood Cancer Journal 14.1 (2024): 125.

13. 안재숙. "급성골수성백혈병의 차세대 염기서열 분석을 통한 분자유전학적 위험도 분류." 대한내과학회지 (Korean J Med) 96.6 (2021): 493-500.